Es gibt zahlreiche schwere, kaum behandelbare monogenetische Erkrankungen, die von einem Defekt in einem einzelnen Gen hervorgerufen werden – auch in der Leber. Dazu gehören etwa die Blutgerinnungsstörungen Hämophilie A oder B oder die Stoffwechselerkrankung Phenylketonurie. Hier könnten Gentherapien helfen, bei denen intakte Gene als „Medikament“ direkt in die Zelle transportiert werden. In Europa sind einige Gentherapien bereits zugelassen – etwa bei der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer angeborenen neuromuskulären Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund. Um die therapeutischen Gene ans Ziel zu bringen, werden sogenannte virale Vektoren als Gentaxis genutzt. Zu den bekanntesten Vertretern zählen Adeno-assoziierte Viren (AAV). Ein Forschungsteam der Medizinischen Hochschule Hannover (MHH) um Professorin Dr. Hildegard Büning, AAV-Expertin und stellvertretende Leiterin des Instituts für Experimentelle Hämatologie, haben zwei neue AAV-Varianten entwickelt, die wirksamer sind und daher zur gezielten Behandlung von Lebererkrankungen in Frage kommen. Die Ergebnisse sind jetzt in der Fachzeitschrift Hepatology veröffentlicht worden.